Mõistame hulgiskleroosi raviks kasutatavate ravimite mitmekesisust, nende toimet ja efektiivsust

Hulgiskleroos (SM) on tänapäeva meditsiini üks pakilisemaid probleeme. See krooniline haigus on kõigi neuroloogiliste patoloogiate seas 4. kohal, insultide, parkinsonismi ja epilepsia järel teisel kohal. Lisaks iseloomustab hulgiskleroosi varajane algus enne 30. eluaastat, kalduvus püsivale progresseerumisele ja patsiendi kõrge puude määr..

Kõik see muudab tõeliselt tõhusate ravimite ja ravimeetodite otsimise väga asjakohaseks ning selle probleemi kallal töötavad paljud teadlased, farmaatsiaettevõtted ja meditsiinimeeskonnad kogu maailmas. Hulgiskleroosi raviks kasutatavate ravimite praegune loetelu on väga lai, see sisaldab juba üle 160 originaalravimi (arvestamata geneerilisi ja analooge) ja kasvab jätkuvalt.

Mida kasutatakse raviks

Hulgiskleroosi ravi ei ole lihtne ülesanne, mis nõuab ravimite kombinatsiooni ja annuse valimist, võttes arvesse haiguse faasi, sümptomite olemust ja raskust. Sellisel juhul võib terapeutiline skeem hõlmata mitut ravimit, mis võimaldab lahendada probleemide kompleksi.

Sõltuvalt toimest on kõik ravimid jagatud 3 põhirühma:

1. Haiguse põhiteraapia vahendid, mis võivad mõjutada selle kulgu ja muuta otsest prognoosi.
2. Sümptomaatilised ravimid. Üldiselt ei mõjuta need kulgu, kuid võivad leevendada teatud sümptomite ilminguid, parandada patsientide heaolu ja funktsionaalsust. Neid määratakse ainult vajadusel, sageli lühikeseks ajaks..
3. Lisaravimid, mis parandavad närvisüsteemi toimimist ja täiendavad põhiteraapia toimet. Neid kasutatakse perioodilistel kursustel ilma peamist ravi katkestamata..

Hulgiskleroosi kombineeritud ravi on tavaliselt kliiniliselt ja subjektiivselt efektiivsem kui monoteraapia.

Hulgiskleroosi põhiteraapia: ravimirühmad

Kõiki kaasaegseid ravimeid, mida kasutatakse hulgiskleroosi raviks, saab ühendada mitmeks rühmaks. Sel juhul on peamine omadus nende kliinilise toime mehhanism, mis enamasti on seotud toimeainete põhivalemi sarnasusega. Kuid mitmed rühmad ühendavad erineva päritoluga fonde, millel on siiski umbes sama mõju haiguse kulgemisele või selle peamistele sümptomitele..

Praegu on ametliku meditsiini poolt hulgiskleroosi korral kasutamiseks mitmeid põhiravimite rühmi:

1. Glükokortikosteroidid. Kehtivate kliiniliste juhiste kohaselt on need hulgiskleroosi ägenemiste ravis esimese valiku ravimid. Seetõttu lisatakse need tavaliselt haiguse esimese rünnaku ja järgneva halvenemise põhiravi..
2. Viirusevastased ravimid.
3. Ravimid, mis muudavad hulgiskleroosi kulgu (lühendatult - MITRS). See on heterogeenne ravimite rühm, mis mõjutab immuunsüsteemi toimimist ja millel on immunomoduleeriv toime..
4. Tsütostaatikumid ja immunosupressandid.
5. Monoklonaalsed antikehad.
6. Immunoglobuliinid.

Uus hulgiskleroosiravim on tavaliselt juba teadaolevate toodete moodsam (täiustatud) versioon ja täiendab vastavat rühma. Kuigi mõnikord registreeritakse selle haiguse raviks ravimeid, mis on paigutatud eraldi klassifikatsiooni kategooriasse.

Glükokortikosteroidid

Need on hulgiskleroosi klassikalise raviva ravi alus, neid kasutatakse hormonaalse pulsiravi korral tõsise ägenemise ajal. Sellisel juhul on patsiendi keha lühikese aja jooksul (3-5-7 päeva) küllastunud suurte glükokortikosteroidide annustega. See skeem võimaldab teil immuunsüsteemi aktiivsust kiiresti alla suruda ja samal ajal vähendada kõrvaltoimete riski..

Enamasti eelistatakse ravi esimestel päevadel intravenoosseks manustamiseks glükokortikosteroide, enamasti kasutatakse Metipredi või prednisolooni. Seejärel asendatakse need tablettide vormidega, vähendades hormoonide päevast annust järk-järgult.

Seedetrakti steroidhaavandite riski vähendamiseks määratakse prednisolooni, deksametasooni ja Medroli (Solu-medrol) tabletid samaaegselt ravimitega..

Kergete ägenemiste korral on olemas ka raviskeem, kasutades tetrakosaktiidi, adrenokortikotroopse hormooni sünteetilist analoogi.

Viirusevastased ained

Viirusevastaseid ravimeid kasutatakse immuunsüsteemi viiruskoormuse vähendamiseks. See vähendab kordumise riski ja vähendab veidi haiguse progresseerumise kiirust. Fakt on see, et enamikul patsientidel põhjustavad viirusnakkused ägenemist ja vajavad seetõttu intensiivset ravi..

Viirusevastaseks raviks kasutatakse Cycloferoni ja Amiksini. Sageli määratakse ka teisi ravimeid, kuigi need ei kuulu hulgiskleroosi korral soovitatavate ravimite loetellu.

PITRS

Praegu on MDMS hõlmatud enamiku sclerosis multiplexi põhiraviskeemidega. Soovitav on kasutada neid haiguse varases staadiumis, mis võimaldab leevendada selle kulgu raskust, vähendada ägenemiste sagedust ja kestust, säilitada enesehoolduse võime nii kaua kui võimalik ja lükata puude periood edasi.

Hulgiskleroosi (MSID) kulgu muutvad ravimid

PITRS-i on lubatud kasutada alates 12. eluaastast. Selle rühma 1. rida sisaldab:

• Interferoonid beeta-1α (Avonex, Rebif, Genfaxon, SinnoVex), pegüleeritud beeta-1 interferoon (Plegridi). Neid toodetakse lihasesiseseks ja nahaaluseks manustamiseks mõeldud preparaatide kujul, mis võimaldab neid kasutada haiguse erinevates etappides erineva protsessi aktiivsusega. Aeglustage neurodegeneratsiooni protsessi, vähendage ⅔ patsientidel retsidiivide arvu 30%.
• Interferoonid beeta-1β (Infibeta, Betaferon, Extivia). Saab kasutada haiguse ägenemise ja osalise remissiooni ajal haiguse erinevates vormides. Immuunrakkude vastuse pärssimine, suheldes nende pinnal paiknevate retseptoritega, omab nii viirusevastast kui ka immunomoduleerivat toimet.
• Glatimeeratsetaat (Glatirat, Copaxone ja Copaxone 40, Axoglatiran-F, Timexon). Omavad struktuurset sarnasust müeliini ümbrise valkudega, mis võimaldab neil mõnelt autoantikehalt tähelepanu hajutada ja mingil määral blokeerida müeliinispetsiifilisi immuunvastuseid.
• Polüoksüdoonium.
• Dimetüülfumaraat (kaubanimi - Tekfidera). Vähendab immuunrakkude aktiivsust ja vähendab põletikuvastaste tsütokiinide vabanemist, kuid hulgiskleroosi korral ei ole ravimi toimemehhanism veel täielikult mõistetav.
• Teriflunomiid (Abagio). Blokeerib selektiivselt ja pöörduvalt pürimidiini sünteesi jaoks ühe mitokondriaalse ensüümi, pärssides sellega stimuleeritud lümfotsüütide paljunemist.

Fingolimodile (Neskler, Gilenia), Natalizumabile (Tizabri), Alemtuzumabile (Campas) viidatakse 2. liini PITRS-ile. Need on ette nähtud 1. liigi ainete ebaefektiivsuse või halva tolerantsuse korral, kusjuures protsessi aktiivsus suureneb põhiteraapia taustal. Nende ravimitega seotud terviseriskid on suuremad ja neil võib olla neurotoksiline ja kardiotoksiline toime..

Tsütostaatikumid

Nad pärsivad jagunevate rakkude proliferatiivset aktiivsust, seetõttu kasutati neid algselt ainult kasvajavastaste ainetena. Seejärel hakkasid nende kasutamise näidustused laienema ja rohkem kui 10 aastat tagasi hakati neid välja kirjutama hulgiskleroosi raviks..

Praegu on kasutatud tsütostaatiliste ravimite valik üsna lai. Määratud asatiopriin, tsüklofosfamiin, kladribiin, metotreksaat, mitoksantroon (Oncotron, Novatron). Neid võib kasutada üksi (monoteraapiana) või koos teiste ravimitega; rasketel juhtudel lisatakse neile sageli hormonaalseid tablette.

Tsütostaatikumid on kõige raskemini talutavad ravimid. Neid iseloomustab palju kõrvaltoimeid, mis võivad olla eluohtlikud. Selle põhjuseks on nende tsütostaatilise toime universaalsus, nad pärsivad kõigi inimkehas aktiivselt vohavate rakkude jagunemist. Kuid neil on kõige tugevam mõju luuüdi tüvirakkudele, mis seletab hematoloogiliste komplikatsioonide sagedast esinemist. Sellegipoolest kasutatakse tsütostaatikume hulgiskleroosi raviks laialdaselt, hoolikalt valides annuse ning võttes arvesse haiguse kliinilist kulgu ja staadiumi..

Monoklonaalsed antikehad

Paljud arstid klassifitseerivad nad PITRS-iks, kasutades vahendina 2 rida. Samal ajal on need suunatud teraapia ravimid, mõne patsiendi jaoks on need efektiivsemad kui hormoonid ja tsütostaatikumid..

Monoklonaalsed antikehad on kloonirakud, mis on spetsiaalselt loodud laborihiirte abil, mis suudavad neutraliseerida väga spetsiifilisi immunokompetentseid ühendeid. Tegelikult on need müeliini antikehade vastased antikehad. Need ei mõjuta muid ühendusi. Veelgi enam, neid saab humaniseerida (valkude asendamine 90% -ga inimestega), kimäärseid (asendades umbes 66% valke) ja täiesti inimlikke.

Natalizumab (Tysabri) ja Alemtuzumab (Campas) on praegu ametlikult registreeritud kasutamiseks hulgiskleroosi korral. Kliinilistes uuringutes on veel mitu tüüpi monoklonaalseid antikehi..

Abivahendid

Lisaks põhiravile kasutatakse hulgiskleroosi korral laialdaselt abiravimeid. Need kuuluvad soovitatud ravirežiimidesse ja neid kasutatakse sageli samaaegselt peamiste ravimitega või ägenemiste vaheliseks raviks ja profülaktikaks..

Need sisaldavad:

1. Happed, millel on antioksüdantne toime, avaldavad kasulikku mõju mikrotsirkulatsioonile ja looduslikele võõrutusprotsessidele. Tavaliselt määratakse merevaikhape tablettidena, nikotiinhape tablettidena, tiokt või lipoehape (tabletipreparaadina Berlition või Tioctacid).
2. Vitamiinid. Need on vajalikud enamiku metaboolsete reaktsioonide jaoks, neil on antioksüdantne toime ja mõned neist avaldavad kasulikku mõju närvide ülekandele ja neuronite seisundile. Kasutatakse B-vitamiine (B₁ või tiamiin, B₆ või püridoksiin, B₁₁ või karnitiin, B₁₂ või tsüanokobalamiin), D-vitamiini, foolhapet, C- ja E-vitamiine.
3. Letsitiin. See on osa neuronite (närvirakkude) membraanidest, on atsetüülkoliini (aine, mis osaleb närviimpulsside interneuronaalses ülekandes) eelkäija, on antioksüdantse toimega. Hulgiskleroosi korral määratakse letsitiin müeliini kestade kaitsmiseks, nende taastumise kiirendamiseks, närvisüsteemi toimimise parandamiseks..

Hulgiskleroosi ravis kasutatavad abiravimid

Abiainete hulka kuuluvad neurotroofse ja neuroprotektiivse toimega ravimid (Cerebrolysin, Actovegin, Cortexin). Need on toodetud noorte loomade närvikoest (ajust) ja sisaldavad palju kasvufaktoreid ja muid aineid, mis soodustavad uute närvikiudude kasvu ja parandavad kahjustusi. Kasutatakse remissiooni kvaliteedi parandamiseks, haiguse progresseerumise vähendamiseks.

Sümptomaatilise ravi ravimid

Sümptomaatiline ravi on enamikul juhtudel suunatud hulgiskleroosi sümptomite leevendamisele, mis on patsientide jaoks kõige ebamugavamad: valu, lihaste spastilisus, kusepeetus.

Selleks kasutatakse valuvaigisteid (valuvaigisteid ja mittesteroidseid põletikuvastaseid ravimeid või mittesteroidseid põletikuvastaseid ravimeid), krambivastaseid aineid, ganglioniblokaatoreid ja eri rühmade lihasrelaksante (Baclofen, Midocalm, Gabapentin jt). Mõnikord võtavad nad kasutusele ka botuliinravi - botuliintoksiini preparaatide süstid, et saavutada kohalik ajutine perifeerne halvatus liiga toonuses lihastes. Ja tugeva valusündroomi ja teiste ravimite ebaefektiivsuse korral kasutatakse mõnikord narkootilisi analgeetikume.

Antidepressante, sedatiivse (rahustava) toimega ravimeid ja sügava une ravimeid nimetatakse ka sümptomaatilisteks. Tuleb meeles pidada, et kõik ravimid ei sobi hulgiskleroosiga inimestele, kuna nende põhjustatud kõrvaltoimed võivad halvendada nende heaolu ja isegi süvendada olemasolevaid sümptomeid. Näiteks kasutatakse SSRI-sid tavaliselt afektiivsete häirete (meeleoluprobleemide) parandamiseks ja nn uinutid (Imvan, Ivadal, Zopiclon, Sonovan) unerohtudeks..

Ravimid, mis ei kuulu vastuvõetud kliinilistesse juhistesse

Tänu autoimmuunhaiguste efektiivse ravi aktiivsele otsimisele on praegu suur hulk ravimeid, mis on näidanud häid tulemusi loomkatsetes, suuremahuliste kliiniliste uuringute esimestes faasides või igapäevases praktikas. Need ei kuulu hulgiskleroosi ravimise ametlikesse kliinilistesse juhistesse, kuid neid kasutavad paljud autoimmuunse iseloomuga haigustega inimesed..

Viimastel aastatel hõlmavad need looduslikku ja sünteetilist päritolu peptiide.

Tsüklotiid on loodusliku (taime) looduse makrotsüklilistel peptiididel põhinev preparaat. Loomkatsetes pärsivad nad T-lümfotsüütide jagunemist ja interleukiin-2 aktiivsust. Inimestega seotud ulatuslikke uuringuid pole veel läbi viidud, mistõttu ei saa tsüklotiidi ohutuks klassifitseerida. Selle talutavuse, mõju üldisele tervisele ja pikaajaliste tagajärgede kohta pole siiani usaldusväärset teavet..

Sünteetilised peptiidid või selektiivsed polüpeptiidid - sisaldavad kunstlikult sünteesitud müeliini aluselise valgu (müeliini) fragmente. Kasutamisel tserebrospinaalvedelikus ringlevad tema enda müeliini antikehad neutraliseeritakse osaliselt, mis võib vähendada müeliinikestade hävitamise kiirust ja parandada patsientide seisundit. Seda toimet peetakse immunosupressiivseks. Ülevaadete kohaselt kasutavad sünteetilisi peptiide patsiendid haiguse erinevates etappides, kõige sagedamini selgete sümptomite püsimisel ja rünnakute (ägenemiste) vahel..

Vaatamata kasutatud ravimite rohkusele ei ole praegu välja töötatud tõeliselt tõhusaid raviskeeme selle haiguse edasiseks arenguks või vähemalt usaldusväärseks vältimiseks. Kõik sclerosis multiplex'i süstid ja tabletid valitakse individuaalselt ja enamasti peate aja jooksul ravi muutma ja otsima uusi efektiivseid kombinatsioone.

Sclerosis multiplex'i ravimid

Meditsiiniga mitteseotud inimesed, kuuldes fraasi "sclerosis multiplex", seostavad seda kohe mälukaotuse ja hajameelsusega. Mingil määral on neil tõepoolest õigus. Skleroos võib esineda vanemas eas ja sellega võib kaasneda unustus. Kui aga vaatate seda probleemi laiemalt, saab selgeks, et see vaevus on võimeline mõjutama erinevaid elundeid ja süsteeme..

Hulgiskleroosil (MS) on üks eripära. Haigus mõjutab aju ja seljaaju närvikiudude müeliini ümbrist. Haiguse õigeaegse avastamise ja ravi korral saavad patsiendid pikka aega tõhusad olla ja haigust teenida.

Hulgiskleroosi peetakse noorte haiguseks. See on autoimmuunne patoloogia, kus kaitsesüsteem tajub keha närvirakke kui võõrad ohtlikud objektid, mis tuleks neutraliseerida.

Patsientidel tekivad nägemishäired diploopia (topeltnägemise), värvitaju häirete ja silma koordineerimata vormis. Sagedased peavalud on haiguse ägenemise ennustaja. Patsiendi kõne muutub segaseks ja uduseks. Neelamisraskused. Patsiendid tunnevad loidust ja nõrkust.

Kas selle salakavalate vaevuste vastu võitlemisel on tõhus ravim? Kaasaegsed farmaatsiatooted toodavad hulgiskleroosi raviks laiemat valikut ravimeid. Kahjuks ei suuda nad haigust täielikult kõrvaldada. Nende tegevus on suunatud kliiniliste ilmingute vähendamisele, aju ja seljaaju patoloogiliste muutuste progresseerumise peatamisele ning elukvaliteedi parandamisele..

Klassifikatsioon

Vaatamata hulgiskleroosi levimusele jääb nende endi immuunsuse agressiivse käitumise täpne põhjus arstidele saladuseks. Sellepärast ei suuda farmakoloogid leida selle haiguse jaoks universaalset ravimit..

Spetsialistid jagavad sclerosis multiplexi ravimid tinglikult kolme tüüpi:

• ägedate seisundite eemaldamine;
• autoimmuunreaktsioonide progresseerumise pärssimine;
• üldise heaolu parandamine kliiniliste tunnuste leevendamise kaudu.

Eespool nimetatud vahendite kasutamine ei ole omavahel asendatav. Need täiendavad üksteist ainult MS aktiveerimise erinevatel perioodidel..

Eraldi tuleb märkida, et on juhtumeid, kui hulgiskleroosi ravi pole vajalik. Need sisaldavad:

• haiguse kerge kulg pikkade remissiooniperioodidega;
• kliiniliste sümptomite ebaoluline raskusaste;
• rünnak möödub iseenesest pärast umbes nädalast voodirežiimist kinnipidamist.

Ägenemise eemaldamine

Hulgiskleroosi ägenemine ilmneb seljaaju või aju rakkude uue kahjustuse tagajärjel. See viib närvisignaalide edastamise häireni. Äge faas võib kesta päevast kuuni.

Selliste seisundite vastu võitlemine aitab fondidel, mille aktiivsed komponendid on kortikosteroidhormoonid. Nende toimemehhanism MS-s on immuunsüsteemi pärssimine, muutes selle oma rakkude suhtes vähem agressiivseks. Lisaks pärsivad kortikosteroidid kehas põletikulisi reaktsioone.

Hormoonide kasutamist seostatakse suure kõrvaltoimete riskiga. Juhistes toodud juhiste eiramine võib põhjustada isegi surma. Kortikosteroide ei määrata selle ohu tõttu pikaajaliselt..

Sellised ravimid nagu metüülprednisoloon ja Solu-medrol on hulgiskleroosi korral väga populaarsed. Nende mõju all toimub kaotatud funktsioonide osaline taastamine, samuti järgmise ägenemise perioodi kestuse vähenemine. Eespool nimetatud hormoonide kasutamine võib põhjustada tõsiseid nägemisfunktsiooni häireid, psühho-emotsionaalse tausta ebastabiilsust ja kehakaalu suurenemist..

Kõrvaltoime vähendamiseks määrake kaaliumipreparaadid, kõrge kaaliumisoolade sisaldusega dieet, samuti ravimid mao limaskesta kaitsmiseks. Sekundaarse nakkusprotsessi lisamise vältimiseks on ette nähtud antibiootikumravi.

Spetsialistid võivad välja kirjutada nn pulsskortikosteroidravi. Hormoonid süstitakse kehasse intravenoosselt suurtes annustes.

Kui hoolimata hormoonide kasutamisest kasvab patoloogiline protsess edasi, määratakse tsütostaatikumid. Need ravimid pärsivad autoimmuunprotsesse kehas. Sellel ravimeetodil on aga ka “mündi tagakülg”. Tsütostaatikumide kõrge toksilisuse tõttu tekib patsientidel sageli ravimitest põhjustatud hepatiit ja juuksed langevad aktiivselt välja. Patsientidelt võib sageli kuulda iivelduse, oksendamise ja kõhulahtisuse kaebusi.

Progressiooni pärssimine

Progresseerimise peatamiseks määratakse patsientidele ravimid, mis muudavad hulgiskleroosi kulgu (MSITS). Kohe tasub välja tuua juhtumid, kus nende vahendite kasutamine on kategooriliselt vastunäidustatud:

• depressiivsed seisundid;
• maksahaigus dekompensatsiooni staadiumis;
• epilepsiahooge;
• raseduse ja imetamise periood;
• raske südamehaigus;
• tundlikkus koostisosade suhtes.

PTSD vähendab aju ja seljaaju patoloogilisi koldeid, hõlbustab SM kulgu ja vähendab ägenemiste arvu. Nende ravimitega ravikuur jääb funktsionaalseks ja lükkab puude edasi.

Beeta-interferoonid, millel on immunomoduleeriv toime, on väga populaarsed. Need on hulgiskleroosi ravis ajaproovile vastu pidanud süstid. Sellised süstid on eriti efektiivsed patoloogia arengu algfaasis. Interferoon-beeta-ravimeid süstitakse intramuskulaarselt ja subkutaanselt.

Nende ainete toimemehhanism on vähendada vere-aju barjääri läbilaskvust. Seetõttu jõuab ajurakkudesse vähem immuunrakke. Pealegi kaitsevad interferoonid neuroneid kahjustuste eest.

Eksperdid üritavad minimeerida selliste ravimite soovimatuid mõjusid, kuid siiski võivad nende kasutamise taustal tekkida gripilaadsed ja depressiivsed seisundid. Interferoonid mõjutavad ka vere koostist, vähendades valgete vereliblede arvu. Sellepärast peaksid sellised patsiendid vältima rahvarohkeid kohti, et mitte nakatuda..

Märge! PITMS pikendab remissiooni seisundit.

Teine PITRS-i esindaja on glatirameeratsetaat. Ravimi aktiivsed komponendid mõjutavad haiguse kulgu, pakkudes põletikuvastast ja neuroprotektiivset toimet.

Teriflunomiidist on võimatu rääkimata. Tööriist pärsib immuunsüsteemi rakkude jagunemist, pakkudes immunomoduleerivat ja põletikuvastast toimet.

Fingolimood on üks uuenduslikke ravimeid, mille toimemehhanism on blokeerida lümfotsüütide retseptoreid. See viib hematopoeetilises süsteemis agressiivsete rakkude arvu vähenemiseni..

Kui teadlased leiutasid ravimi Copaxone, olid nad kindlad, et hulgiskleroosi ravim on leitud. Kui kahju, et spetsialistide ootused kunagi ei täitunud. Ravim on polümeerimolekul, mis sarnaneb inimese müeliiniga. Copaxone on omamoodi immuunrakkude "sööt", kuna nad jätavad müeliini rahule ja hakkavad hävitama sellega sarnaseid molekule. Uuring ei näidanud eeliseid beeta-interferoonide ees. Copaxone'i kasutamisega seotud kõrvaltoimed on siiski üsna haruldased nähud, mis ei vaja isegi korrigeerimist..

Elukvaliteedi parandamine

Ravi määratakse sõltuvalt haiguse kliinilistest ilmingutest. Toome välja SM-i patsientide peamised kaebused ja saame teada, kuidas nendega toime tulla:

• Lihasjäikus. Näidatud on fampridiini preparaadid. Ravimi peate tellima välisapteekide kaudu, kuna Venemaal ei ole selle rühma vahendeid ravimina registreeritud. Fampridiin võimaldab teil ilma abita liikuda.
• Lihasvalu. Patsientidele määratakse ravimeid diasepaam, baklofeen, tisanidiin. Pikaajaliseks toimeks on näidustatud neurotoksiini kasutamine.
• Krooniline nõrkus. Kahjuks on venelastel selle hulgiskleroosi ilmingu vastu vähe ravimeid. Lääne ravimid kroonilise väsimuse vastu võitlemiseks on Vene Föderatsioonis keelatud. Ja analooge pole. Patsientidele määratakse amantadiini preparaadid. Kuid nagu näitab praktika, ei ilmne selle ravivahendi mõju kõigil patsientidel..
• Depressioon. Et mitte lasta inimesel südant kaotada, määravad eksperdid antidepressante.
• Erektsioonihäired. Näidatud on Viagra ja selle analoogid.
• Paresteesia ja hüpesteesia. Avaldub kipituse, põletuse, suurenenud või vastupidi tundlikkuse kaotuse kujul. Seisundit korrigeeritakse gamma-aminovõihappe analoogidega.

Uuenduslikud vahendid

Kõigepealt tasub mainida lihasspasmide korral ette nähtud botuliintoksiini. Seda saadakse spetsiifilistest bakteritest.

See sisaldab valku ja aine ise kuulub neurotoksiinide rühma, mis pärsivad teatud kiudude aktiivsust. Mõni aeg pärast ravimi kasutamist lõdvestuvad lihaskiud.

Toksiini manustatakse intramuskulaarselt. Esimene efekt on märgatav umbes ühe nädala pärast. Terapeutiline toime kestab mitu kuud. Efekti säilitamiseks määravad spetsialistid süstid üks kord 3 kuu jooksul. Suurte lihaste spasmi korral on botuliinitoksiini kasutamine rangelt keelatud..

Kõrvaltoimete osas võib ravim põhjustada lihasnõrkust, piiratud liikuvust ja gripilaadset seisundit. Keha hakkab tootma toksiini antikehi, mistõttu mõnel patsiendil tekib selle aine suhtes resistentsus.

Teadlased viisid läbi uuringu, milles osales 23 hulgiskleroosiga inimest. Kõik patsiendid said Botoxi või platseebo süste. Spetsialistid pöörasid tähelepanu värina raskusele, samuti võimele juhtida autot enne ja pärast süstimist.

Pärast botuliintoksiini intramuskulaarset süstimist leiti jäseme treemori vähenemine. Positiivne efekt püsis pärast süstimist kolm kuud. Botoxi kasutamist peetakse praegu märkimisväärseks läbimurdeks hulgiskleroosi ravis..

Milline on suhe rasestumisvastaste tablettide ja hulgiskleroosi vahel? Nagu teadlased on leidnud, on munasarjade tekitatud steroidhormoonide kontsentratsioon MS-ga seotud..

Uuringute käigus leiti, et kombineeritud suukaudsed rasestumisvastased vahendid vähendavad düsmenorröa ilminguid või isegi kõrvaldavad täielikult alakõhus iseloomuliku valu. Nende kasutamine on hea aneemia ennetamine, mis tekib menstruatsiooni ajal tekkiva suure verekaotuse tagajärjel. Lisaks korrigeerivad suukaudsed rasestumisvastased vahendid menstruaaltsüklit ja vähendavad vaagnapõletike tekkimise riski..

Spetsialistidel on juurdepääs ka uutele ravimitele, mida uuritakse ja testitakse. Neid kasutatakse eksperimentaalsetes ravimeetodites ja nende tulemused on kohati muljetavaldavad. Mainime ainult ühte sellist tööriista - LINGO-1. Ravim taastab kogu närvisüsteemi närvilõpmete müeliinikestad. Teadlased usuvad, et see ravim võib hulgiskleroosi ravis teha märkimisväärse läbimurde.

Niisiis, mis on hulgiskleroosi korral parim ravim? Ilma arsti nõusolekuta - ei midagi! Hulgiskleroos on tõsine haigus, mida saab ravida ohtlike kõrvalmõjudega võimsate ravimitega. Enesetegevus võib teie kehale hävitava löögi anda.

Kokkuvõtvalt

Hulgiskleroos on haigus, mille käigus kannatavad kesknärvisüsteemi rakud. Lõpuks viib haigus puue. Siiani ei ole teadlased suutnud välja anda hulgiskleroosi ravimit, mis patsiendi täielikult raviks. Kaasaegsed ravimid suudavad ainult peatada patoloogia aktiivse progresseerumise ja parandada patsiendi elukvaliteeti. Haiguse tegeliku põhjuse teadmatus takistab arstidel leiutamast tõhusat ravimit, mis aitaks täielikult taastuda. Ägedate seisundite leevendamiseks määravad eksperdid kortikosteroidhormoone. Nende ravimite kasutamine võimaldab teil kiiresti põletikulist protsessi peatada..

Pikka aega ei saa hormoone kasutada, kuna need võivad põhjustada tõsiseid kõrvalreaktsioone. Hulgiskleroosi kulgu muutvate ravimite hulgas isoleeritakse beeta-interferoonid süstide kujul. Elukvaliteedi parandamiseks määratakse kliiniliste sümptomite leevendamiseks ravimid. Kõik hulgiskleroosi korral kasutatavad ravimid on tõsised ravimid. Nende võtmine ilma arsti nõusolekuta on keelatud.!

Parimad Venemaal kasutatavad hulgiskleroosi ravimid

Hulgiskleroosi vastu on loodud üle 160 ravimi, millest igaüks on erinevates riikides vähem või rohkem populaarne. Neuroloogid ütlevad: hulgiskleroosi ravim leiutatakse lähitulevikus. Kuid siiani pole ühtegi ravimit, mis haiguse põhjuse kõrvaldaks..

Ravimite klassifikatsioon

Hulgiskleroos on autoimmuunne patoloogia, mille põhjuseid ei saa täielikult kindlaks teha. See takistab arste tõhusate ravimite otsimisel. Kuid võite kasutada ravimeid, mis aeglustavad hulgiskleroosi kulgu..

Kogenud neuroloog suudab valida ravirežiimi, mis pikendab inimese elu 10-15 aasta võrra kuni puude hetkeni.

Hulgiskleroosi korral on 3 ravimirühma: ravimid ägedate seisundite kõrvaldamiseks, ravimid haiguse pärssimiseks, heaolu parandamise vahendid. Nende kasutamine ei ole omavahel asendatav; ravimid peaksid üksteist täiendama MS aktiveerimise erinevatel perioodidel.

Ravimid ägenemiste korral

Hulgiskleroosi ägenemiste raviks kasutatakse kortikosteroidhormoonidest koosnevaid ravimeid. Neil on tõsiseid eeliseid, kuna nad pärsivad oluliselt immuunsüsteemi aktiivsust. Pealegi on kortikosteroididel väljendunud põletikuvastane toime..

SM-i kõige levinumad ravimid on: prednisolooni tabletid, deksametasoon, metüülprednisoloon.

Viimaseid kahte ainet kasutatakse ainult intravenoosselt ja neil on tõhustatud toime. Hormoone ei saa aga pidevalt kasutada: tekivad kõrvaltoimed, juhiste rikkumine võib lõppeda surmaga.

Plasmaferees on protseduur, mille käigus inimese veri juhitakse läbi spetsiaalse aparaadi. See hävitab mõned elemendid ja muudab vere koostist..

Botuliinitoksiin

Toksiin saadakse spetsiifilistest bakteritest. See sisaldab valku ja aine ise kuulub neurotoksiinide rühma, mis pärsivad teatud kiudude aktiivsust. Botuliinitoksiin leevendab lihasspasme SM-is.

Teraapias kasutatakse erinevat tüüpi aineid. Nad blokeerivad atsetüülkoliini lagunemist, mis võimendab lihases esinevaid närvisignaale, põhjustades spasme. Mõne aja pärast pärast ravimi kasutamist lihased lõdvestuvad..

Toksiini manustatakse intramuskulaarselt ja esimene toime avaldub nädala jooksul pärast ravi. Tegevus kestab 5-7 kuud. Efekti säilitamiseks kirjutavad arstid välja süstid iga 3 kuu tagant. Kuid seda ei saa kasutada, kui tekivad suured lihasspasmid..

1-2 päeva jooksul pärast aine sisenemist kehasse kaovad negatiivsed sümptomid. Väikesel arvul patsientidel tekib selle aine suhtes resistentsus, kui keha hakkab tootma toksiini antikehi.

Venemaa Föderatsioonis registreeritud PITRS

Hulgiskleroosi raviks kasutatavad ravimid - MITRS - on suunatud haiguse aeglustamisele. Vene Föderatsioonis on mitu aktsepteeritud ravimite rühma. Esmavaliku ravimid on glatirameeratsetaat ja igat tüüpi interferoonid:

• Beeta-interferoon. Neuroloogid määravad raviks Venemaal valmistatud ravimeid: "Infibeta", "Ronbetal", "Interferoon beeta 1b". Kasutanud ka Saksa ravimit "Betaferon" ja Šveitsi ravimit "Extavia".
• Interferoon beeta nahaaluseks süstimiseks. Selles rühmas on heaks kiidetud 2 ravimit: Itaalia "Rebif" ja Argentina "Genfaxon".

• Interferoon beeta intramuskulaarseks manustamiseks. Kõige sagedamini määratakse Avonex, mida toodetakse Euroopa Liidu erinevates riikides, samuti Iraanis loodud SinoVex..
• Preparaadid glatirameeratsetaadiga. Ainult Iisraelis toodetud ravimit nimetatakse "Copaxone-Teva". Sarnast tööriista hakati looma 2016. aastal Venemaal, eksperimentaalne ravi on juba alanud. Narkootikume nimetatakse "F-Sintez" ja "Axoglatiran".

Teise rea ravimeid määratakse harvemini, kuid need on ka väga tõhusad. Nende hulka kuuluvad fondid, mis põhinevad natalizumabil, lakvinimoodil, fingolimoodil. Rahalisi vahendeid toodetakse Iisraelis ja Euroopas.

PITRSi määramise tunnused

Hulgiskleroosi ravim valimine, sõltuvalt haiguse staadiumist, sümptomite omadustest. Sel juhul on ravimite määramine võimalik, kui see seisund vastab teatud nõuetele:

• Ravi varajane algus. Kui diagnoositakse retsidiveeruv-remiteeriv SM, patsiendil on 2 aasta jooksul esinenud 2 või enamat ägenemist. Sekundaarse progresseeruva SM korral, millel on 2 ägenemist 2 aasta jooksul.
• Seisundi raskusastme hindamine vastavalt EDSS-le. Aste ei tohiks olla üle 6,5 punkti, siis saab skleroosi raviks kasutada MITRS-i. Selles etapis on oluline arvestada ka sellega, et hulgiskleroosi ravimeid pole varem kasutatud..

• Patsiendi nõusolek. Inimest teavitatakse tulemustest, võimalikest kõrvaltoimetest. Samal ajal peab ta nõustuma, et on vaja pidevalt arsti külastada ja jälgida ravi efektiivsust..
• Optimaalse toimeaine valik. Seega kasutatakse retsidiiv-remiteerivas SM-s kõiki interferoonitüüpe. Ja teisejärguliste puhul ainult teatud tüüpi.
• Isiku vanus. Kõiki ravimeid ei saa kasutada MS raviks enne 18. eluaastat.

Vastunäidustused PITRS

SM-i ei saa teatud haiguste, sealhulgas psüühikahäirete korral interferoonidega ravida:

• enesetapumõtted, depressioon;
• maksahaiguse dekompenseeriv staadium;
• epilepsia;
• rasedus ja imetamine;
• raske südamehaigus;
• ülitundlikkus toimeainete suhtes.

Need vastunäidustused kehtivad interferoonide kohta. Glatirameer: ​​tundlikkus, rasedus ja paanikahood.

Ravimid elukvaliteedi parandamiseks

Sellesse rühma kuuluvad ravimid, mis kõrvaldavad inimese elu raskendavad sümptomid..

Mõned patsiendid peavad taastama seedeprotsessi, kõrvaldama kõhukinnisuse. Selleks kasutage magneesiumoksiidi, bisakodüüli, dokusati. Urineerimise düsfunktsioonid eemaldatakse ravimitega darifenatsiin, tolterodiin ja tamsulosiin.

Uuenduslikud ravimeetodid

Uued ravimid on uuritavad ja testitavad ravimid. Neid kasutatakse eksperimentaalses teraapias ja need annavad sageli muljetavaldavaid tulemusi..

Ka teised uued ravimid, nagu Fingolimod, Alemtuzumab ja Daclizumab, on väga tõhusad. Kõik need ravimid on osa immunosupressiivsete ravimite rühmast, mis pärsivad immuunsüsteemi aktiivsust. Paljusid neist ravimitest on varem kasutatud teiste tõsiste seisundite raviks, kuid hiljuti hakati neid kasutama SM raviks..

LINGO-1 on hulgiskleroosi ravis viimane ja seda katsetatakse. See taastab närvilõpmete müeliinikestad kogu närvisüsteemis. Teadlased usuvad, et see ravim võib teha märkimisväärse läbimurde SM ravis.

Sclerosis multiplex'i ravimid

Hulgiskleroos (MS) ei ole ainult demüeliniseeriv haigus. Haiguse alguses moodustuvad aksonite kahjustustega seotud pöördumatud häired, mis ähvardavad patsientide puudeid. Hulgiskleroosi ravi asjakohasus ja keerukus on võimas stiimul, mis sunnib kaasaegseid neurolooge haiguse kulgu muutma pidevalt uusi ravimeid otsima. Täna uuritakse potentsiaalselt kasulike uuenduslike tööriistade tõhusust. Pärast heakskiitmist laienevad hulgiskleroosi ravivõimalused märkimisväärselt.

Ravimiteraapia peamised eesmärgid on vähendada ägenemiste arvu ja aeglustada sümptomite progresseerumist. SM-ile spetsialiseerunud arstid on kaasatud tõhusate ja ohutute ravimite valimisse. Haiguste demüelleerimise teadusliku ja praktilise keskuse arstid professor A.N. juhendamisel. Boyko tunnistas hulgiskleroosi ravis üheks parimaks spetsialistiks Venemaal ja välismaal.

Haiguse ravi Yusupovi haiglas

Ägeda staadiumi hulgiskleroosi ravis on kõige tõhusamad glükokortikosteroidid. Hormooni suurema kontsentratsiooni saavutamiseks organismis, mis on vajalik haiguse rünnaku ajal, manustatakse ravimit pulsiannustena. Yusupovi haigla neuroloogiaosakond kasutab metüülprednisolooniga tavalist pulsiravi. Ravimit manustatakse intramuskulaarselt või intravenoosselt annuses 1,0 grammi. Suukaudset prednisooni praegu ei kasutata.

Raskeid ägenemisi aitavad peatada plasmafereesi seansid (2-3 protseduuri). Metüülprednisalooni samaaegsel intravenoossel manustamisel suureneb plasmafereesi efektiivsus märkimisväärselt. Ägenemiste raskuse ja sageduse vähendamiseks, puude aeglustamiseks on mõnel juhul ette nähtud inimese immunoglobuliini intravenoosne manustamine.

Narkootikumid

MITRS - ravimid, mis muudavad hulgiskleroosi kulgu. See on ravimite rühm, mille tegevus on suunatud haiguse ägenemise ja progresseerumise ennetamisele. Neid jaotatakse vastavalt joonele: esiteks määravad nad esimesele reale vahendid, seejärel teisele jne..

Esmavaliku ravimid hõlmavad järgmist:

• interferoon-beeta-1b (beetaferoon);
• interferoon-beeta-1a (avonex);
• interferoon-beeta-1a (rebif);
• dimetüülfumaraat (tekfidera);
• teriflunamiid (abago);
• glatirameeratsetaat (kopaksoon).

Teise rea ravimid hõlmavad järgmist:

• fingolimood (hylenia);
• natalizumab (tysabri);
• fingolimood (hylenia);
• okrelizumab (ocrevus);
• alemtuzumab (lemtrada).

Kolmanda rea ​​ravimid hõlmavad järgmist:

• immunoglobuliin;
• daklizumab;
• mitoksantroon (onkotron, novantroon).

Agressiivse hulgiskleroosi kulgemise korral määratakse 2. liini MSITS ilma 1. liini ravimite eelneva kasutamiseta. Selle liini ravimitel on tugevam toime, tänu millele paraneb enamikul patsientidel ravivastus. Kuid neil ravimitel on ka suur hulk kõrvaltoimeid..

Lisaks MS ennetavale patogeneetilisele ravile MITRS-i abil määratakse Yusupovi haigla patsientidele sümptomaatilise ravi ravimid. Need võimaldavad teil kõrvaldada vaagnaelundite düsfunktsioonid, spastilisus, värisemine jne..

Yusupovi haigla neuroloogid ravivad urogenitaalsüsteemi häireid, kasutades erinevaid farmakoloogiliste rühmade ravimeid:

• antikolinergilised ravimid;
• a1-blokaatorid;
• antikoliinesteraasi ravimid;
• tsentraalsed lihasrelaksandid;
• krambivastased ained.

Nende ravimite toime on suunatud kuseteede elundite funktsiooni parandamisele: patsientidel normaliseerub põie tühjendamine, kaob järelejäänud uriin. Need aitavad kaasa ureetra vöötlihase toonimisele ja detrusori-sulgurlihase düssünergia kõrvaldamisele. Lisaks vähendavad need jäsemete treemorit ja lihaspingeid.

Relapseeruvad ravimid

Hulgiskleroosi ravi lahutamatu osa on retsidiivravi. Sel eesmärgil määravad Yusupovi haigla neuroloogid kortikosteroide (suu kaudu või intravenoosselt): prednisolooni, deksametasooni, Solu-Medrol, metüülprednisolooni. Nendel ravimitel on suur hulk kõrvaltoimeid ja vastunäidustusi, seetõttu tuleb kahjulike tagajärgede vältimiseks usaldada ravimi valik raviarstile, ilma eneseravimiteta..

Hulgiskleroosiga patsientide raviks kasutatakse Jusupovi haiglas järgmisi ravimeid, mille tegevus on suunatud haiguse muutmisele ja selle sümptomite leevendamisele:

interferoon beeta-1a ja beeta 1b preparaadid - haiguse ägenemiste korral on beeta-interferoonide kasutamine ette nähtud lihasesiseselt või nahaaluselt. Need ravimid hoiavad ära kahjustusi ja vähendavad ägenemiste arvu;

Glatirameeratsetaat on loodusliku müeliinivalguga sarnane sünteetiline polüpeptiid. Selle ravimi kasutamisel võivad patsiendid tunda nahaärritust, allergilisi reaktsioone;

natalizumab - ravim, mis blokeerib valgete vereliblede migratsiooni aju ja seljaaju ning hoiab ära kahjustusi. Hulgiskleroosi korduva vormiga patsientidele määratakse ravimi intravenoosne manustamine infusioonisüsteemi kaudu;

mitoksantroon - kemoterapeutiline ravim, mille intravenoosne manustamine on näidustatud hulgiskleroosi ägenemiseks;

fingolimood - selle ravimi toimel jäävad leukotsüüdid lümfisõlmedesse, mille tagajärjel väheneb nende aju ja seljaaju sisenemise tõenäosus märkimisväärselt. Ravimit manustatakse suu kaudu;

kortikosteroidid - hulgiskleroosi kordumise iseloomulik märk on põletikulise protsessi areng koos haiguse sekundaarsete sümptomitega. Nende ravimite toime aitab vähendada põletikku ja hõlbustada ägenemise faasi kulgu. Kasutatakse deksametasooni, prednisolooni, metüülprednisolooni;

lihasrelaksandid - need ravimid aitavad leevendada valulikku lihasjäikust või lihasspasme. Kõige sagedamini peatavad spastilised ilmingud tsüklobensapriin, baklofeen, tsüanidiin, diasepaam;

ravimid väsimuse raviks - hulgiskleroosiga kaasneb sageli väsimus. Selle kõrvaldamiseks määratakse patsientidele modafiniil;

ravimid düsesteesia raviks - düsesteesia kõrvaldamiseks, mida iseloomustavad ebameeldivad aistingud (pidev põletav sügelus, surisevad nõelad), kasutatakse amitriptüliini, gabapentiini, nortriptüliini;

antidepressandid - hulgiskleroosiga patsientidel tekib sageli depressioon, sealhulgas kliiniline depressioon, mis on selle seisundi kõige raskem vorm. Depressiooni raviks on ette nähtud bupropioon, duloksetiinvesinikkloriid, fluoksetiin, paroksetiin, sertraliin;

ravimid kõhukinnisuse korral - kõhukinnisus on hulgiskleroosi sagedane kaaslane. Bisakodüül, dokusaat, magneesiumhüdroksiid, psüllium aitavad normaliseerida seedetrakti aktiivsust patsientidel;

ravimid põie funktsiooni normaliseerimiseks - enamik hulgiskleroosiga patsiente põevad põie düsfunktsiooni, mis avaldub sagedase urineerimise, noktuuria, kusepidamatuse, urineerimisprotsessi alustamise raskuste tõttu. Nende ilmingute kõrvaldamiseks on ette nähtud oksübutüniini, darifenatsiini, tolterodiini, tamsulosiini manustamine;

ravimid erektsioonihäirete raviks - hulgiskleroosiga tekivad meespatsientidel sageli erektsioonihäired. See rikkumine parandatakse sildenafiili, tadalafiili, vardenafiiliga.

Hulgiskleroosi ravi on pikk ja tõsine protsess, mis nõuab ettevaatlikkust ja palju kannatlikkust. Iga ravimi ja selle annuse peaks valima raviarst, kes kontrollib rangelt kogu ravikuuri. Neuroloogi professionaalsusel on teraapia efektiivsuses oluline roll, seetõttu tuleb erilise hoolega valida spetsialiseeritud kliinik.

Juhtiv Moskva kliinik, mis tegeleb hulgiskleroosi raviga, on Jusupovi haigla. Demüeliniseerivate haiguste teadusliku ja praktilise keskuse spetsialistid professor A.N. juhendamisel. Boyko teostab selle diagnoosiga patsientide kvaliteetset diagnostikat, ravi ja rehabilitatsiooni.

Meditsiiniline teraapia, kasutades kaasaegseid ravimeid ja progresseeruvaid ravimeetodeid, aeglustab ja leevendab paljusid hulgiskleroosi sümptomeid.

Tänu meditsiinitöötajate kõrgele professionaalsusele, kaasaegsele diagnostikale ja ravivahenditele, iga patsiendi probleemile individuaalsele lähenemisele, saavutatakse kõrged ravitulemused - patsientidel peatatakse demüelinisatsiooni protsess ja välditakse närvisüsteemi kahjustuste levikut.

Maailma kalleimad ravimid: hulgiskleroosi ravi, nägemise taastumine, päästmine Hunteri sündroomist

Inimesed, kes äkitselt raskesse haigusesse haigestusid või on aastaid kannatanud kroonilise haiguse all, on valmis andma raha "maagiliste" tervendavate tablettide jaoks. Arvatakse, et farmatseudid manipuleerivad sellega edukalt, ületades teadlikult ravimite maksumuse, sõltuvalt haiguse keerukusest. Nii või teisiti on kõrge hinna taga arstide, keemikute ja bioloogide aastatepikkune töö, uuringud, katsed, katse-eksituse meetodid ja loomulikult kaugeltki mitte üks kontrollrühm patsiente. "Hi-tech" sai aru, mis on maailma kõige kallimate ravimite põhiolemus ja kui tõhusad need võivad olla.

Ülekallimad on ravimid, mis on loodud keerulise morfoloogiaga surmaga lõppenud või surmaga lõppenud haigustega inimestele. Näiteks keskendub Novartis oma ravimite maksumuse kirjeldamisel nende kliinilisele olulisusele, mõjule patsientidele ja tervishoiusüsteemile tervikuna, samuti elukvaliteedi olulisele paranemisele..

Hulgiskleroosi ravimid

2019. aasta alguses lubasid FDA (USA Toidu- ja Ravimiamet - "Hi-Tech") ametnikud levitada Novartise ravimit Maisent, mis on ette nähtud mitmesuguste hulgiskleroosi vormide, sealhulgas kliiniliselt isoleeritud sündroomi, taastuva remiteeriva vormi raviks. hulgiskleroos (RRMS) ja aktiivne sekundaarne progresseeruv hulgiskleroos (SPMS).

Hulgiskleroos on kesknärvisüsteemi potentsiaalselt invaliidistav haigus. See on autoimmuunhaigus, mille korral on mõjutatud aju ja seljaaju valge aine müeliin. "Skleroos" pärineb sõnast "arm", selle diagnoosiga on MR-il nähtavad just nemad kui fookused.

Hulgiskleroosi sümptomid on väga erinevad. Mõned raske haigusega inimesed võivad kaotada kõndimis- ja söömisvõime, teistel võib pikaajaline remissiooniperiood tekkida ilma uute sümptomiteta.

Hulgiskleroosi remiteerimine on haiguse kõige levinum käik. Seda iseloomustavad uute või suurenevate neuroloogiliste sümptomite väljendunud rünnakud. Nende rünnakutega, mida nimetatakse ka ägenemisteks või ägenemisteks, kaasnevad osalise või täieliku taastumise (remissiooni) perioodid. Remissioonide ajal võivad kõik sümptomid kaduda või mõned sümptomid muutuda püsivaks. Remissiooniperioodidel pole aga haiguse selget progresseerumist. Ligikaudu 85% -l MS-ga inimestest diagnoositakse algselt RMS..

Enamik inimesi, kellel on diagnoositud RMS 3-5 aasta jooksul alates esimeste sümptomite ilmnemisest, jõuab haiguse sekundaarselt progresseeruvaks kulgeks, mille käigus neuroloogilised funktsioonid halvenevad ja patsient aja jooksul invaliidistub..

Meisent, väga lihtsa annustamisskeemiga - vaid üks kord päevas, sai enam kui 15 aasta jooksul esimeseks ravimiks, mis on spetsiaalselt loodud aktiivse sekundaarse progresseeruva skleroosiga inimestele. Eeldatakse, et nende aastane ravikulu on 88 500 dollarit.

Maisenti terapeutiline toime on teatud lümfisõlmede valgevereliblede eraldamine. Neil on üks peamisi rolle MS põhjustatud põletikulises reaktsioonis. Kui need ei mõjuta müeliini, ei saa nad põhjustada liigset põletikku. Ravimi uuringu kolmandas faasis, milles osales 1651 inimest, oli kinnitatud puude progresseerumisega patsientide osakaal Maisenti rühmas statistiliselt oluliselt väiksem kui platseebo rühmas. Ravimit saanud patsientidel vähenes relapsi esinemissagedus 55%.

2010. aastal kiitis FDA heaks Gilenya, mida on laialdaselt kasutatud MS raviks. Selle ravimi igakuine kuur maksab 2500 dollarit.

Novartis esitas isegi eelmisel aastal hagi, püüdes blokeerida Gilenya geneeriliste versioonide müüki pärast seda, kui ravimi peamine patent augustis lõppes. Kuid siiani pole kohtuvaidlused millegagi kaasa toonud..

“See ravim läbib vere-aju barjääri. Selgitab dr Timothy West, San Francisco California ülikooli neuroloog. - Tulemused näitavad, et see aeglustab MS progresseerumist kaugelearenenud haigusega inimestel. Hulgiskleroosi korral sisenevad mõjutatud rakud ajusse ja hävitatakse seestpoolt. See ravim toimib otse ajus, ilma et see avaldaks tohutut mõju teiste kehasüsteemide tööle..

Vaatamata eksperdirühma kinnitustele seisid esimese rühma patsiendid silmitsi kõrvaltoimetega. Nagu selgus, võib "Mayzent" põhjustada tugevat peavalu, vererõhu tõusu, maksaensüümide aktiivsuse suurenemist ja vere leukotsüütide arvu vähenemist..

2019. aasta märtsis kiitis FDA heaks ka Mavencladi (toimeaine on kladribriin) retsidiveeruva-remiteeriva hulgiskleroosi (RRMS) ja aktiivse sekundaarse progresseeruva hulgiskleroosi (SPMS) ägenemiseks. Ettevõtte sõnul on kaheaastase ravikuuri aastane maksumus 99 500 dollarit.

Ameerika Ühendriikides elab SM-iga umbes miljon inimest, Venemaal on umbes 150 000 inimest, kellel on kinnitatud SM diagnoos, ja kogu maailmas kannatab selle haiguse all 2,3 miljonit inimest. Viimane FDA poolt heaks kiidetud MS-ravi oli okrelizumab 2017. aastal. See on CD20-vastane monoklonaalne antikeha, mis on suunatud küpsetele B-lümfotsüütidele ja on immunosupressiivne aine. Ta sisenes turule deklareeritud väärtusega 65 000 dollarit raviaasta kohta.

Lülisamba lihasatroofia ravi

Sama Šveitsi ettevõte Novartis esitles ravimit Solgensma 2019. aasta aprillis. See on geeniteraapia, mis ravib pärilikku seisundit, mida nimetatakse seljaaju lihaste atroofiaks. SMA on haruldane geneetiline häire. Selle põhjustab mutatsioon SMN1 geenis (motoorsete neuronite ellujäämise geen - "kõrgtehnoloogia"). Geen kodeerib kogu kehas leiduva SMN-valgu sünteesi, mis vastutab motoorsete neuronite - spetsialiseerunud närvirakkude - toitumise ja funktsioneerimise eest. Ravi on suunatud defektsele geenile, kuna aju ja seljaaju motoorsed neuronid kontrollivad kogu keha lihaseid. SMN-valgu puudumine põhjustab motoorsete neuronite surma, mille tulemuseks on lihasnõrkus kuni puude ja surmani. SMA mõjutab iga 6000–10 000 last, kes on igal aastal sündinud.

"Solgensma" toimemehhanism mõjutab konkreetselt haiguse põhjust. SMN geeni funktsionaalse koopia toimetab adeno-seotud viirusel põhinev viirusvektor motoorsetele neuronitele. Ravimit süstitakse üks kord ja see kutsub esile SMN valgu ekspressiooni motoorsetes neuronites. See viib lapse lihasfunktsiooni ja üldise tervise paranemiseni..

Ravimi ohutust ja efektiivsust hinnati kahe uuringu põhjal, millest üks on juba lõpule viidud. Nendest võttis osa kokku 36 infantiilse SMA-ga patsienti. Laste vanus uuringu alguses on kaks nädalat kuni kaheksa kuud Esmane tõestus efektiivsuse kohta põhineb 21 Zongelsmaga ravitud patsiendi andmetel.

Võrreldes haiguse loomuliku käiguga paranesid ravimiga ravitud patsiendid motoorses arengus märkimisväärselt - lapsed suutsid ise pead hoida ja istuda.

Kuid "Zongelsma" maksumus ületab - tervelt 2,1 miljonit dollarit süstimise kohta. Vastuseks ajakirjanduse ja avalikkuse rünnakutele ütles Novartise tegevjuht Vas Narasimkhan, et see ravim on "ajalooline saavutus" ja "maamärk ühekordne geeniteraapia", mistõttu on see täiesti õigustatult nii kallis. Samal ajal on tema sõnul "Zongelsma" maksumus ainult pool SMA-ga patsientide ravimeetodite kuludest, võttes arvesse hingamisteede abivahendite ja abivahendite lisakulusid. SMA-ga patsientide kroonilise ravi maksumus võib lapse esimese 10 eluaasta jooksul tegelikult ületada 4 miljonit dollarit, nii et võib-olla, kui ravim ei ravi, vaid pikendab lapse liikumisvõimet, võib sellist ravi pidada omamoodi majanduseks..

Kaotatud nägemus

2018. aastal tutvustas Spark Therapeutics oma Luxturna ravimit, mis taastab nägemise patsientidele, kes on selle kaotanud pärilike võrkkesta patoloogiate tõttu. Meditsiinilise ime hind: 425 000 dollarit silma kohta, see tähendab enamiku patsientide jaoks, kogusumma 850 000 dollarit. Luksturna on geeniteraapia ravim, mis suudab ravida haruldast tüüpi pimedust - võrkkesta düstroofiat, mis ilmneb RPE65 geeni mittefunktsionaalse vormi mutatsiooni pärimise tagajärjel. mõlemad vanemad.

Geen RPE65 kodeerib võrkkesta rakkudes spetsiifilist ensüümi, mis osaleb valgustundliku pigmendi regenereerimises, mis on vajalik vardade ja koonuste jaoks, et tagada inimesele normaalne nägemine. Selle geeni mutatsioonid põhjustavad ensüümi aktiivsuse vähenemist või puudumist, blokeerides nägemistsükli ja põhjustades nägemishäireid. Ülaltoodud geeniga on seotud mitut tüüpi pärilikud võrkkesta haigused. Kõige tavalisemad on Leberi kaasasündinud ammauroos ja pigmentoosne retiniit. RPE65 geeni bialleelsete mutatsioonide tõttu (mõlema vanema geenimutatsioonid) kogevad nende haiguste all kannatajad lapsepõlves või varases täiskasvanueas vähenenud valgustundlikkuse ja nüstagmi (õpilaste tahtmatud liigutused) tõttu nüstaloopiat (öist pimedust). Haiguse progresseerumisel tekib perifeerse nägemise kaotus, tunnelinägemise areng ja lõpuks ka tsentraalse nägemise kaotus, mis tähendab täielikku pimedust.

Võrkkesta düstroofia või pärilikud võrkkesta degeneratiivsed haigused on mitmed haigused, mis erinevad oma patoloogia, sümptomite ja tagajärgede poolest. On väga raske ennustada, kui palju nägemine halveneb ja kui kiiresti haigus areneb, kuid paljudel juhtudel võivad päriliku võrkkesta düstroofiaga inimesed nägemise täielikult kaotada.

Leberi kaasasündinud amauroos (VAL) on haruldane pärilik haigus, mis põhjustab varases lapsepõlves võrkkesta düsfunktsiooni ja nägemise halvenemist, sageli juba sünnist saati. Kõigist võrkkesta degeneratsiooniga seotud haigustest algab VAL kõigepealt ja sellel võivad olla kõige raskemad tagajärjed. Nägemise kaotuse määr koos VAL-iga erineb juhtumipõhiselt, kuid püsib stabiilsena 75% juhtudest. Ligikaudu 15% -l lastest on progresseeruv nägemiskaotus ja 10% -l võib olla kerge, sageli ajutine paranemine.

Retinitis pigmentosa on pärilike võrkkesta haiguste rühm, mis põhjustab järk-järgult järk-järgult nägemise kaotuse. Külgmise nägemise kaotus (muidu tuntud kui "tunnelinägemine") ja nägemisvõime vähenemine öösel on PD esimesed märgatavad sümptomid. Lisaks võivad selle haiguse all kannatajad lugeda lugedes nägemist (üksikasjalik nägemine) ning seejärel värvi ja keskse nägemise kadu..

Selliste haiguste praegune ravi hõlmab geeniteraapiat, rakuteraapiat ja võrkkesta proteesimist. Geeniteraapial on suurim potentsiaal lõpliku ravi saavutamiseks muteerunud geeni asendamise teel. Luxterna-ravi viib RPE65 geeni normaalse koopia otse võrkkesta rakkudesse, mis seejärel toodavad normaalset valku. See muudab valguse võrkkestas elektriliseks signaaliks, et taastada nägemiskaotus patsientidel. Luxterna põhineb looduslikult esineval adeno-seotud viirusel, mida on modifitseeritud DNA rekombinatsioonitehnikate abil.

Vähiravimi muud kasutusalad

“Actimmun” (gamma-1b-interferoon) töötas algselt välja Horizon Pharma vähiravina - rekombinantne valk, mis on sarnane inimese immuunsüsteemi toodetud valguga - gamma-interferoon. "Actimmuni" kui vähihaigete potentsiaalse ravi kombinatsioonis teiste ravimitega katsed on endiselt pooleli.

Kuid FDA on selle juba heaks kiitnud kahe haruldase haiguse - kroonilise granulomatoosse haiguse ja raske pahaloomulise osteoporoosi - raviks..

Krooniline granulomatoosne haigus - pärilik haigus, mille korral immuunsüsteem puudub või ei toimi korralikult.

Raske pahaloomuline osteoporoos, marmorjas haigus, mis mõjutab tervete luude normaalset kasvu.

Nagu "originaal" interferoon, on ka "Aktimmun" signaalvalk, mis seondub rakupinna retseptoritega. See viib geenide transkriptsioonini, mis aktiveerivad teatud immuunsüsteemi rakke. Ravim surub vähiga seotud antigeenid immuunsüsteemi rakkudesse. Eeldatakse, et Actimmun suurendab immuunsüsteemi vastust, mis viib kasvajarakkude surmani..

"Aktimmuni" võtmisel nimetab tootja kõige tavalisemaid kõrvaltoimeid gripilaadsed sümptomid - palavik, peavalu, külmavärinad ja väsimus, mis võivad ravi jätkamisel väheneda. Kuid kõrvaltoimete oht on palju väiksem kui ravimi objektiivne kasu. On juba tõestatud, et see aeglustab nii marmorhaiguse kui ka kroonilise granulomatoosi kulgu. Gamma-interferooni kunstliku analoogi maksumus on umbes 572 tuhat dollarit aastas.

Abi Hunteri sündroomiga patsientidele

Hunteri sündroom on retsessiivne pärilik haigus, mille põhjustab organismi ebapiisav lüsosomaalse ensüümi tase. Lihtsamalt öeldes ei toodeta nõuetekohases süsivesikute ainevahetuses vajalikku ensüümi vajalikus koguses ja polüsahhariidid (looduslikud suhkrud) ei imendu korralikult. Defektse ensüümi puudumise või olemasolu tõttu Hunteri sündroomiga patsientidel akumuleeruvad polüsahhariidid rakkude lüsosoomides, mis põhjustab rakkude üleküllastumist, organomegaalia, kudede hävitamist ja siseorganite talitlushäireid. Haiguse esinemissagedus maailmas on üks inimene 100 tuhande kohta. Venemaal on registreeritud umbes 150 patsienti.

Idursulfaas on inimese rakuliinis toodetud lüsosomaalse ensüümi iduronaat-2-sulfataasi puhastatud vorm, mis tagab glükosüülimisprofiili, mis on sarnane looduslikult esineva ensüümiga, mis puudub Hunteri tõvega patsientidel. See aine muutus aktiivseks Ameerika ravimifirma "Shire Human Genetic Terapis" - "Elapraza" - ravimis, mis on esimene ja seni ainus, mis võib selle häire all kannatavate inimeste elu oluliselt lihtsustada. "Elapraza" manustatakse intravenoosselt ja ravikuur tähendab igapäevaseid infusioone kogu elu vältel.

Ravimi ohutust ja efektiivsust hinnati 96 Hunteri sündroomiga patsiendist koosneva kontrollrühma kliinilises uuringus. Nädalaravi saanud patsientidel ilmnes märkimisväärne paranemine võrreldes platseebot võtnud patsientidega. Patsientidel vanuses 16 kuud kuni viis aastat ei näidanud Elapraza olulist paranemist haigusega seotud sümptomite ega pikaajalise kliinilise tulemuse osas. Kuid ravi vähendas märkimisväärselt nii noorte patsientide kui ka 5-aastaste ja vanemate laste põrna suurust. "Elapraza" maksumus on 375 tuhat dollarit aastas.

Pärilik angioödeem

Pärilik angioödeem (HAE) on väga haruldane ja potentsiaalselt surmaga lõppev haigus, mis mõjutab umbes ühte 10 000 inimesest kogu maailmas. HAE peamine sümptom on turse erinevates kehaosades. Patsientidel on sageli soole seina turse põhjustatud piinav kõhuvalu, iiveldus ja oksendamine. Hingamisteede turse on eriti ohtlik ja võib lämbumise tõttu põhjustada surma.

NAE-ga patsientidel on defekt geenis, mis kontrollib verevalku, mida nimetatakse C1 inhibiitoriks. Geneetiline defekt põhjustab kas ebapiisava või mittefunktsionaalse C1-inhibiitori valgu tootmist. Tavaline C1-inhibiitor aitab reguleerida verepõhiste süsteemide keerukat biokeemilist koostoimet, mis on seotud haiguse tõrjega, põletikureaktsiooniga ja hüübimisega. Kuna defektne C1-inhibiitor ei täida oma regulatiivset funktsiooni nõuetekohaselt, võib tekkida biokeemiline tasakaalutus ja tekkida soovimatuid peptiide. Nad kutsuvad kapillaare vabastama vedelikku ümbritsevasse koesse, põhjustades seeläbi turset..

Cynriz on esimene C1-esteraasi inhibiitor (C1-INH), mille FDA on heaks kiitnud laste (vanuses 6 aastat ja vanemad), noorukite ja täiskasvanute ootamatu turse ennetamiseks. Seda ravimit on edukalt kasutatud alates 2008. aastast angioödeemiga noorukite ja täiskasvanute tursete sageduse, raskuse ja kestuse vähendamiseks. On tõestatud, et kuue kuni 11-aastaste laste puhul vähendab "Tsinriz" päriliku angioödeemi rünnakute arvu ja raskust ning välistab praktiliselt vajaduse erakorralise ravi järele. Krampide vältimiseks või leevendamiseks manustatakse seda intravenoosselt iga 3-4 päeva tagant. Cinrise efektiivsust ja ohutust hinnati 36-nädalases kliinilises uuringus 12 HAE-ga lapsel vanuses seitse kuni üksteist aastat. Patsiente jälgiti 12 nädala jooksul, et kindlaks teha krambihoogude algsagedus, seejärel manustati neile 12 nädala jooksul ühte ravimi annust (500 või 1000 ühikut iga 3-4 päeva järel) ja vähendati või suurendati siis viimase 12 nädala jooksul annust. Efektiivsust mõõdeti krampide arvu vähenemise funktsioonina, kui ravimi annust muudeti algväärtusest. Aastakursuse "Cinriz" maksumus - 1,1 miljonit dollarit.

Esmatähtsate ravimite maksumus sõltub paljudest sisendandmetest, kuid nende eelised on vaieldamatud. Pakkuda defektsete rakkude jaoks identne asendus või soodustada patsiendile vajalike ensüümide tootmist, sageli ainult keerukaid arenguid, milles osaleb suur hulk spetsialiste. Venemaal pole kahjuks kõiki neid ravimeid veel heaks kiidetud või antakse neile kõigile abivajajatele kvoot. Kuid ühel päeval jõuame selleni.

Lisateavet Migreeni

Punased laigud peas

Laste meningiit: kuidas ennast kaitsta

Kuidas ma ravisin unetust

Depressiooni sümptomid ja ravi kodus iseseisvalt